机译:479. ZFN介导的体内基因组编辑结果导致猎人和呼啸症综合征和Gaucher病患者缺乏溶酶体酶的重要性水平
机译:ZFN介导的体内基因组编辑可导致鼠MPS II模型中人异氰酸酯2-硫酸酯酶的超生理水平和表型校正
机译:ZFN介导的白蛋白“安全港”体内基因组编辑导致小鼠中人IDS,IDUA和GBA的超生理水平
机译:ZFN介导的体内基因组编辑纠正了小鼠潮综合征
机译:ZFN介导的Vivo基因组编辑可纠正小鼠Hurler综合征
机译:肝细胞中的体内基因介导的ZFN介导导致超级学α-GAL的Fabry小鼠的活性和有效的基底减少