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Exon-skipped dystrophins for treatment of Duchenne muscular dystrophy: Mass spectrometry mapping of most exons and cooperative domain designs based on single molecule mechanics

机译：用于治疗Duchenne肌营养不良的外显子营养不良症：基于单分子力学的大多数外显子和合作域设计的质谱映射

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作者
Christine Carag Krieger; Nishant Bhasin; Manorama Tewari; Andre E. X. Brown; Daniel Safer; H. Lee Sweeney; Dennis E. Discher;
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年度 2010
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1. Exon-skipped dystrophins for treatment of Duchenne muscular dystrophy: mass spectrometry mapping of most exons and cooperative domain designs based on single molecule mechanics. [J] . Krieger CC, Bhasin N, Tewari M, Cytoskeleton . 2010,第12期

机译：用于治疗Duchenne肌营养不良症的外显子营养不良蛋白：大多数外显子的质谱图绘制和基于单分子力学的合作域设计。
2. Immortalized skin fibroblasts expressing conditional MyoD as a renewable and reliable source of converted human muscle cells to assess therapeutic strategies for muscular dystrophies: validation of an exon-skipping approach to restore dystrophin in duchenne muscular dystrophy cells. [J] . Chaouch S, Mouly V, Goyenvalle A, Human gene therapy . 2009,第7期

机译：永生化皮肤成纤维细胞将有条件的MyoD表达为转化后的人类肌肉细胞的可再生且可靠的来源，以评估肌肉营养不良的治疗策略：通过外显子跳跃方法恢复杜氏肌营养不良细胞中的肌营养不良蛋白。
3. Impact of the inclusion of the Dystrophin C-terminal domain in a micro-Dystrophin transgene designed for gene therapy of Duchenne muscular dystrophy [J] . Bourdon A., Francois V., Marie B., Human gene therapy . 2018,第12期

机译：营养不良蛋白C-末端结构域在微营养营蛋白转基因中设计为Duchenne肌营养不良的基因治疗的影响
4. Dystrophin quantification through high sensitivity mass spectrometry: A novel approach to measure efficacy of exon skipping therapies in Duchenne Muscular Dystrophy [C] . Ken Fantom, Andy West, James Kew American Society for Mass Spectrometry Conference on Mass Spectrometry and Allied Topics . 2012

机译：通过高灵敏度质谱法定量营养不良蛋白定量：一种测量外显子肌营养不良疗效疗效的新方法
5. Structural flexibilty of the dystrophin rod domain: Implications for gene therapy of Duchenne muscular dystrophy using adeno-associated viral vectors. [D] . Harper, Scott Quenton. 2002

机译：肌营养不良蛋白棒结构域的结构灵活性：使用腺相关病毒载体对杜氏肌营养不良症的基因治疗的意义。
6. Exon-skipped dystrophins for treatment of Duchenne Muscular Dystrophy: domain structures based on single molecule mechanics with cooperativity in forced unfolding as a key to design [O] . Christine Carag Krieger, Nishant Bhasin, Manorama Tewari, -1

机译：用于治疗Duchenne肌营养不良的外显子营养不良症：基于单分子力学的结构域结构迫使强制展开作为设计的关键
7. Eteplirsen treatment for Duchenne muscular dystrophy: Exon skipping and dystrophin production [O] . 2018

机译：Oteplirsen治疗Duchenne肌肉营养不良：外显子跳跃和营养不良蛋白生产

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