Methods of CRISPR/Cas9 Exon Skipping for Duchenne Muscular Dystrophy

机译：CRISPR / CAS9外显子的方法跳过Duchenne肌营养不良

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Kenji Rowel Q. Lim; Chantal Yoon; Toshifumi Yokota;
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年度 2018
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1. A novel human muscle cell model of Duchenne muscular dystrophy created by CRISPR/Cas9 and evaluation of antisense-mediated exon skipping [J] . Shimo Takenori, Hosoki Kana, Nakatsuji Yusuke, Journal of human genetics . 2018,第3期

机译：CRISPR / CAS9创建的Duchenne肌营养不良的新型人肌肌肌肌肌肌肌肌肌肌肌肌肌肌肌肌肌肌肌肌肌肌肌肌肌肌肌肌肌肌肌营养不良的抗义外显子跳跃
2. Dystrophinopathic subjects with a specific mega-deletion of exons 45-55 in the DMD gene, as a template for CRISPR/Cas9 therapy in Duchenne muscular dystrophy [J] . Poyatos-Garcia J., Soblechero-Martin P., Albiasu-Arteta E., Neuromuscular disorders: NMD . 2019,第Suppla1期

机译：Dystophinathic受试者在DMD基因中具有特异性Mega-缺失的外显子45-55，作为Duchenne肌营养不良症的CRISPR / CAS9治疗的模板
3. 194th ENMC international workshop. 3rd ENMC workshop on exon skipping: Towards clinical application of antisense-mediated exon skipping for Duchenne muscular dystrophy 8-10 December 2012, Naarden, The Netherlands [J] . Aartsma-RusA., MuntoniF. Neuromuscular disorders: NMD . 2013,第11期

机译：第194届ENMC国际研讨会。第三届ENMC外显子跳跃研讨会：针对反义介导的外显子跳跃在杜兴氏肌营养不良症中的临床应用2012年12月8日至10日，荷兰纳尔登
4. Development of pharmacodynamic biomarkers for Duchenne muscular dystrophy using exon skipping treatment and mdx mouse model. [C] . Haeri Seol, Meng H Han, Aiping Zhang, ASMS Conference on Mass Spectrometry and Allied Topics . 2015

机译：外显子跳跃治疗和MDX小鼠模型的Duchenne肌营养不良药物动力学生物标志物的发展。
5. Experimental and Computational Studies of Structural Differences between Alternative Exon Skipped Repairs for Duchenne Muscular Dystrophy [D] . Ma, Manyuan 2018

机译：实验和计算研究杜兴氏肌营养不良的其他外显子跳过修复之间的结构差异。
6. A multicenter comparison of quantification methods for antisense oligonucleotide-induced DMD exon 51 skipping in Duchenne muscular dystrophy cell cultures [O] . Monika Hiller, Maria Sofia Falzarano, Iker Garcia-Jimenez, 2012

机译：在杜兴氏肌营养不良细胞培养物中反义寡核苷酸诱导的DMD外显子51跳跃定量方法的多中心比较
7. A multicenter comparison of quantification methods for antisense oligonucleotide-induced DMD exon 51 skipping in Duchenne muscular dystrophy cell cultures [O] . Monika Hiller, Maria Sofia Falzarano, Iker Garcia-Jimenez, 2018

机译：反义寡核苷酸诱导的DMD外显子51在杜南肌营养不良细胞培养物中跳过量化方法的多中心比较

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