机译:在甲基丙二酸血症(MMA)鼠模型中表达人甲基丙二酰-CoA突变酶的AAV8载体的临床前疗效和剂量
AAV; Adeno-associated virus; Gene therapy; Methylmalonic acidemia; MMA; Organic acidemia;
机译:在甲基丙二酸血症(MMA)鼠模型中表达人甲基丙二酰-CoA突变酶的AAV8载体的临床前疗效和剂量
机译:具有人mutmRNA的长期重复剂量药理学研究表明,两种小鼠甲基醛酸血症(MMA)的耐用功能益处
机译:具有人mutmRNA的长期重复剂量药理学研究表明,两种小鼠甲基醛酸血症(MMA)的耐用功能益处
机译:基于NURBS的矢量肌肉模型,用于生成人的面部表情
机译:临床前癌症模型的临床预测价值:体外细胞系,人异种移植和小鼠同种异体移植临床前癌症模型对细胞毒性癌症药物II期临床试验的预测价值研究
机译:在甲基羟基乙醚鼠模型中表达人甲基甘露糖菌蛋白酶的AAV8载体的前临床疗效和剂量。(MMA)
机译:在甲基羟基乙醚鼠模型中表达人甲基甘露糖菌蛋白酶的AAV8载体的前临床疗效和剂量。(MMA)