THERAPIE CELLULAIRE DE LA DYSTROPHIE MUSCULAIRE DE DUCHENNE : ESSAI PRéCLINIQUE CHEZ LE CHIEN MYOPATHE

摘要

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique progressive du muscle liée au chromosome X. Elle est la maladie génétique la plus fréquente chez l'homme. La thérapie cellulaire basée sur l'utilisation de cellules souches somatiques est une voie thérapeutique riche d'intérêt. Nous avons isolé, chez un modèle de chien myopathe, une cellule souche musculaire (MuStem) qui présente les qualités indispensables à une utilisation thérapeutique : forte capacité d'amplification, capacité à fusionner avec les fibres musculaires, renouvellement du contingent de cellules satellites, dispersion dans l'organisme après administration vasculaire, persistance de l'effet à long terme, spectaculaire amélioration clinique desanimaux traités. Ces résultats précliniques ouvrent la voie à un essai thérapeutique chez l'enfant atteint de dystrophie musculaire de Duchenn.