机译:食蟹猴AVI-4658的重复剂量毒理学评估,AVI-4658是一种二氨基磷酸吗啉代低聚物(PMO)药物,用于治疗杜氏肌营养不良
alternative splicing; antisense oligonucleotide; Duchenne muscular dystrophy; exon skipping; morpholino;
机译:食蟹猴AVI-4658的重复剂量毒理学评估,AVI-4658是一种二氨基磷酸吗啉代低聚物(PMO)药物,用于治疗杜氏肌营养不良
机译:Eteplirsen,SRP-4045和SRP-4053,三种磷酸二氨基甲酰胺吗啉代低聚物(PMO)用于治疗Duchenne肌营养不良(DMD)的患者的一致安全性和药代动力学概况表明PMO是耐受性良好的治疗类
机译:磷酸二氨基甲酰胺吗啉代寡聚体(PMOs)的开发用于治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)
机译:Morpholino一种用于治疗Duchenne肌营养不良(DMD)的有希望的药物
机译:重组腺相关病毒技术的进展及其对杜氏肌营养不良症的治疗意义。
机译:系统性二氨基磷酸二氨基吗啉代低聚物治疗后的杜兴氏肌营养不良患者的外显子跳跃和肌营养不良蛋白的恢复:一项开放性2期剂量递增研究
机译:系统性二氨基氨基磷酸吗啉代低聚物治疗后的杜兴氏肌营养不良患者的外显子跳跃和肌营养不良蛋白的恢复:一项开放性,2期,剂量递增研究