RNAサイレンシングと 神経疾患

摘要

分子樓的治療は疾患の原因となる分子を特異的に制御する理想的な治療法であるが.中でもRNA サイレンシングをはじめとするRNA標的治療は 多岐にわたる分子を対象とできることから大きな 可能性を秘めている。アンチセンス核酸やsmall interfering RNAに代表される核酸医薬では難治 性神経筋疾患である脊髄性筋萎縮症.デュシェン ヌ型筋ジス卜口フィ一や遺伝性ATTRアミロイ ド一シスにおいて実際に臨床使用が開始されており，今後更なる有効性と利便性を兼ね備えた核酸 医薬の開発が望まれる。