ェピゲノム薬(脱メチル化薬，IDH1/2阻害薬など)

摘要

急性骨髄性白血病（AML)は造血幹細胞も しくは造血前駆細胞に遺伝子変異が生じて分化 障害を来し，未分化な骨髄系細胞がクローン性 に増加する造血器悪性腫瘍である。実臨床にお いてはAMLに対する標準治療はアントラサイ クリンおよびシタラビン（AraC)による化学 療法が主体であり，さらに治癒率向上を目指し て造血幹細胞移植が行われてきた。近年，次 世代シークェンスにより白血病発症に関与する 遺伝子異常が明らかとなってきた。遺伝子異常 に基づいて，新規の分子標的治療薬が開発さ れ，症例ごとに病態を評価し治療方針を立てる ことが可能となりつつある。