На основе собственной методики получения культур миобластов и в соответствии с утвержденным МЗ РФ протоколом проведения трансплантации миобластов по схеме "лечение одной мышцы" при миодистрофии Дюшенна впервые в России проведены клинические испытания этого метода генокоррекции. Из группы реципиентов-добровольцев (больных миодистрофией Дюшенна) с учетом анализа ряда поверхностных клеточных антигенов в парах донор/реципиент отобрали четырех мальчиков, каждому из которых после проведения всех подготовительных процедур трансплантировали в переднюю болыпеберцовую мышцу иммунологически близкую культуру миобластов (по 30-90 миллионов клеток). Состояние всех пациентов после трансплантации остается удовлетворительным в течение всего периода наблюдений (от 1.5 лет до 6 месяцев). У трех из четырех реципиентов в биопсийных материалах, взятых через 6 месяцев после трансплантации, были обнаружены или донорская ДНК, или экспрессия дистрофина, т.е. в итоге удалось обеспечить молекулярный эффект от трансплантаций и продемонстрировать безопасность процедуры.
展开▼
