ケンム編集を用いた遺伝性疾患の治療:遺伝子改変の効率性と特異性を飛躍的に向上

摘要

ゲノム編集技術は，ヒ卜遺伝性疾患の原因となる遣伝子変異を直接改変できる点で，「究極の治療法」 として期待されており，基礎、臨床研究が精力的に展開されている。医療応用に向けたゲノム編集 研究の成果と課題を把握することは，ヒ卜遺伝性疾患の「究極の治療法」の確立と運用にとって重 要な一歩である。