机译:用营养不良素基因治疗Duchenne肌营养不良治疗Duchenne肌营养不良的ataluren - 通过管理访问协议评估
UCL London England;
UCL London England;
Great Ormond St Hosp Sick Children London England;
UCL London England;
机译:用营养不良素基因治疗Duchenne肌营养不良治疗Duchenne肌营养不良的ataluren - 通过管理访问协议评估
机译:经Ataluren治疗的无意义突变Duchenne肌营养不良症(nmDMD)治疗的患者的定时功能测试和其他身体功能结果
机译:在先前参与了无意义突变杜兴氏肌营养不良症(nmDMD)临床试验的Ataluren临床试验患者中,长期使用Ataluren进行长期,开放标签治疗的初始48周后的门诊结果
机译:杜南肌营养不良小鼠模型中外显子跳水恢复营养蛋白的靶向MS〜2
机译:肌营养不良蛋白棒结构域的结构灵活性:使用腺相关病毒载体对杜氏肌营养不良症的基因治疗的意义。
机译:2a期研究无意义突变的杜兴氏肌营养不良症患者中ataluren介导的肌营养不良蛋白的产生
机译:2a期研究ataluren介导的肌营养不良蛋白生成患者无义突变Duchenne肌营养不良症。