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机译:使用剪接调节寡核苷酸轻度剥离常见的显性负COL6A1伪外插。
NINDS NIH Bethesda MD 20892 USA;
NINDS NIH Bethesda MD 20892 USA;
NINDS NIH Bethesda MD 20892 USA;
NINDS NIH Bethesda MD 20892 USA;
Broad Inst MIT &
Harvard Cambridge MA USA;
Broad Inst MIT &
Harvard Cambridge MA USA;
NINDS NIH Bethesda MD 20892 USA;
NINDS NIH Bethesda MD 20892 USA;
Univ Cologne Cologne Germany;
Univ Cologne Cologne Germany;
Univ Vermont Burlington MA USA;
Univ Melbourne Parkville Vic Australia;
Murdoch Childrens Res Inst Parkville Vic Australia;
UCL Inst Child Hlth London England;
Univ Western Australia Perth WA Australia;
Broad Inst MIT &
Harvard Cambridge MA USA;
NINDS NIH Bethesda MD 20892 USA;
机译:使用剪接调节寡核苷酸轻度剥离常见的显性负COL6A1伪外插。
机译:常见的COL6A1深入内部伪外显子插入突变导致ULLRICH先天性肌营养不良的明显表型
机译:常见的COL6A1深入内部伪外显子插入突变导致ULLRICH先天性肌营养不良的明显表型
机译:反义寡核苷酸疗法的挑战,尤其是杜氏肌营养不良症中外显子51跳跃的挑战
机译:通过校正Ullrich CMD中的常见Col6A1突变外显子跳过寡核苷酸恢复功能性胶原VI
机译:跳过外显子作为一种治疗策略,应用于包含假性外显子的RYR1突变会导致严重的核心肌病。
机译:常见四极杆对低β插入中最大束流限制亮度的影响