核酸医薬の化学修飾

摘要

核酸医薬は特定の遺伝子の発現を細胞内で制御 できることから，これまで治療困難であった疾 患に対する画期的な医薬品となり得る。しかし， 天然の核酸は物理/生物化学的性質に乏しく医 薬品化に耐えないことから，化学修飾を施して 性質を改善した人工核酸がその素材として精力 的に開発されてきた。一方で，核酸医薬の種類 によって標的や作用メカニズムが異なるため， 化学修飾の効果を最大限に発揮させるためには 用いる人工核酸を適切に選択する必要がある。 本論では核酸医薬開発において化学修飾が果た す役割と今後の展望について概説する。