机译:QR-110治疗Leber的先天性生物症类型10:恢复Cep290 mRNA水平和LCA10 IPSC衍生光学杯中的纤维化
ProQR Therapeut Ophthalmol Leiden Netherlands;
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机译:QR-110治疗Leber的先天性生物症类型10:恢复Cep290 mRNA水平和LCA10 IPSC衍生光学杯中的纤维化
机译:QR-110,一种RNA寡核苷酸(AON)在与Leber先天性生物疲劳相关的P.Cys998x Cep290中跳过隐秘外显子的跳跃,显示出野生型mRNA的增加和在玻璃体内术后小鼠中的外核层(ONL)的能力 行政
机译:临床临床评估,体内基因编辑效率,特异性和编辑101的耐受性,对Leber先天性阿颈病10的研究克隆治疗(LCA10)
机译:Leber先天性无门诊CEP290猫模型:正在努力治愈。
机译:剪接调节寡核苷酸QR-110在人类c.2991 + 1655A GLCA10模型中恢复CEP290 mRNA和功能
机译:接头调节寡核苷酸QR-110恢复CEP290 mRNA和在人C.2991 + 1655A> G LCA10型号中的功能