個別化治療開発の臨床試験デザイン

摘要

がhの治療法は，予後や治療への反応性で定義されたサブグループに対して開発される．あるサブグループにおいて標準とされている治療法に対し，臨床試験において比較が行われ，新しい治療が従来の標準治療より上回る成績を示した場合，それが新しい標準治療として取って代わる．治療法から考えると，ある治療法の開発は，その治療がベネフィットを受けるサブグループの同定と言うことができる．ここでは便宜的にそのサブグループを定義するものをマーカーと呼び，その＋/－でサブグループが定義されるものとする．マーカーは組織型や腫瘍の大きさ，遺伝子発現といった腫瘍側因子である場合もあるし，年齢や肝機能，PSといったホスト側の因子である場合もある.