核酸医薬品の開発の現状と展望

摘要

核酸医薬品は，従来の医薬品では標的にできなかつたRNAを標的にできることか ら，抗体医薬品に続く新たな分子標的薬として近年，注目されている.本稿では，易 分解性の問題を克服し，難治性疾患の治療薬開発手段として注目される核酸医薬品の 開発の現状と展望を述べる.現状の一例としては，2017年に本邦でアンチセンス医 薬品として初めて上市された脊髄性筋萎縮症治療薬であるヌシネルセンを取り上げ， 概説する.