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14.希少疾患への取り組み,才一ファン ドラッグの開発にむけて

机译:14.努力应对罕见疾病,以开发赛义迷药

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摘要

患者数が非常に少なく ,診断法や治療法の確立していない希少疾患においては,治療法の開発は非常に 困難である.希少疾患用医薬品(ォ一ファンドラッグ)の開発に対して,世界中で開発促進のために,ォ一 ファンドラッグ制度の策定,臨床研究の基盤整備が行われている.今後は,患者,研究者,製薬企業,規 制当局含めた連携が重要である.
机译:对于患者数量很少且尚未建立诊断方法或治疗方法的罕见疾病,很难开发一种治疗方法。为了促进发展,正在制定同人用药制度,并为临床研究奠定基础,将来,患者,研究人员,制药公司和监管机构之间的合作将很重要。

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