Première française en thérapie génique

摘要

Deux enfants atteints d'adrénoleucodystrophie ont été traités par thérapie génique. Et ce, avec un vecteur inattendu : un dérivé du virus du sida. « C'est une première mondiale », révèlent le Pr Patrick Aubourg, responsable de l'unité de neurologie pédiatrique et directeur de l'unité Inserm U 745 à l'hôpital Saint-Vincent-de-Paul (Paris), et sa collaboratrice le Dr Nathalie Cartier-Lacave. C'est en effet la première fois qu'une thérapie génique est tentée pour traiter l'adrénoleucodystrophie (ALD).