induced pluripotent stem cells; iPSCs; patient-specific iPSCs; lysosomal storage disorders; NPC1; NPC2; cholesterol; neurodegeneration;
机译:Niemann-Pick C1型患者特异性诱导多能干细胞表现出疾病特异性标志
机译:一种诱导的多能干细胞系(TRNDI001-D)来自携带纯合P的Niemann-Pick疾病C1(NPC1)患者。 NPC1基因中的I1061T(C.3182T> C)突变
机译:通过调节WNT途径和钙信号传导,在Niemann-Pick病,C1型诱导多能干细胞衍生神经元中鉴定的体外神经元表型的抢救
机译:脑脊液来自个体铌液患病的定量蛋白质组学研究,C1型患者
机译:来自人类多能干细胞的星形胶质细胞:肿瘤发生,疾病建模和治疗发现。
机译:Niemann-Pick疾病C型:诱导多能干细胞衍生的神经元细胞用于模拟神经疾病和评估药物疗效
机译:多能干细胞用于疾病建模和药物发现在Niemann-Pick型C1中