2017年全球十大科学突破排行榜

摘要

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病，它属于常染色体隐性遗传病，临床并不少见，此前尚无特异的有效治疗手段。如果不及时治疗，患病婴儿将在2岁左右面临死亡。