基因组定点修饰技术在动物基因组定点修饰中的应用研究进展

摘要

基因组靶向修饰效率低是目前基因治疗的难题之一.近年来基因组定点修饰技术得到了飞速的发展,为克服这一难题提供了新的途径.锌指核酸酶(ZFNs)、类转录激活因子效应物核酸酶(TALENs)或规律成簇间隔短回文重复序列(CRISPR/Cas9)技术可以对DNA进行双链切割,通过细胞的同源重组修复机制,能够实现对靶基因进行高效的定点修饰.该文主要针对这三种基因修饰工具,分别对其作用原理,在动物细胞基因定点修饰中的应用及其局限性进行综述,以期为构建动物疾病模型,治疗遗传疾病提供新思路.