红细胞生成性原卟啉病治疗药afamelanotideⅡ期临床研究获阳性结果

摘要

Clinuvel制药公司近日宣称其开发的新型光损伤保护剂afamelanotide(商品名:SCENESSE(R))在其治疗红细胞生成性原卟啉病(EPP)的Ⅱ期临床研究中获得阳性结果.EPP好发于浅肤色人群,全球约有1万患者,该病由亚铁螯合酶缺陷所致,其症状为皮肤对光不耐受,导致皮肤暴露部分疼痛难忍、肿胀以及出现瘢痕,严重的甚至还需使用包括吗啡在内的止痛药以镇痛,患者活动通常仅限于室内,生活质量受到严重影响,目前尚无有效治疗措施.