构建反义RNA表达载体对β-地中海贫血进行基因治疗研究

摘要

@@ β地中海贫血(简称β地贫)是常见的、严重危害人民身体健康的遗传性血液病,在我国南方(两广地区)的发病率约为1%.该病目前尚无有效的根治方法,患者只有依赖定期输血才能维持其生命,但输血过度将引起铁质大量沉积,最终导致心力衰竭而过早地夭亡.因此,探索β地贫治疗途径是疾病防治工作的一项重要任务.