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依米珠单抗治疗儿童A型血友病的Ⅲ期临床试验获阳性中期结果

     

摘要

Genentech公司宣布Ⅲ期临床HAVEN2试验中期结果,依米珠单抗(emicizumab)预防≤12岁儿童A型血友病,结果显示用药12周,出血数明显减少。临床HAVEN2试验是单一组、多中心、开放的研究,

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