疾病特异性诱导多能干细胞:神经退行性疾病研究和临床治疗的有力工具

摘要

神经退行性疾病是一组由慢性进行性中枢神经系统退行性变性而产生的疾病总称.多数神经退行性疾病进展缓慢,发病机制不明,迄今仍无有效治疗措施.随着各种人类疾病特异性诱导多能干细胞(iPSC)的建立,利用患者自身细胞诱导形成的iPSC进行神经退行性疾病的研究更加切实可行.目前疾病特异性iPSC在神经退行性疾病模型建立、药物筛选及细胞移植等方面的研究取得了很大进展,对揭示神经退行性疾病的发病机制,并推动早期诊断及临床治疗的发展具有重要的理论意义和极大的应用潜力.本文重点介绍iPSC定向诱导神经细胞在帕金森病、阿尔茨海默病、脊髓性肌萎缩症、肌萎缩性脊髓侧索硬化症和舞蹈病等5种常见神经退行性病中的建模、药物筛选及临床治疗方面的研究进展,同时对该领域当前面临的问题进行分析和评价.