美国FDA批准Daurismo(glasdegib)治疗急性髓细胞白血病

摘要

美国FDA于2018年11月21日批准辉瑞公司(Pfizer)的Daurismo(glasdegib)片剂与化疗药物低剂量阿糖胞苷(low-dose cytarabine,LDAC)联用治疗急性髓细胞白血病(acute myeloid leukemia,AML),适用于75岁及以上年龄的患者以及有慢性病(共患疾病)不能进行强化疗的患者。FDA同时还授予Daurismo优先评审(Priority Review)及孤儿药地位。Daurismo的有效性经1项随机临床对照试验进行了验证,该试验共有111名新诊断的符合有关条件的急性髓细胞白血病患者参与,试验组接受Daurismo与低剂量阿糖胞苷联合用药治疗,而对照组则只给予低剂量阿糖胞苷进行治疗,然后对受试者的总体生存时间(overall survival,OS,从随机分组到患者因任意原因死亡的时间)进行观察。结果显示,试验组患者的总体生存时间中位数为8.3个月,而对照组则仅为4.3个月。