抗癌药物可抑制部分庞贝氏症患儿免疫反应

摘要

庞贝氏症是一种罕见疾病，成因为第17对染色体出现病变，导致体内缺乏酸性α-葡萄糖苷酶，从而无法分解肝糖，导致患者肌肉无力、心脏扩大等。杜克大学的研究人员通过对3例患有最严重庞贝氏症的患儿临床治疗发现，在常规的鸡尾酒疗法处方中加入第3种抗癌药物可以显著改善患儿的症状。