美国FDA批准Vimizim(elosulfase alfa)用于治疗ⅣA型黏多糖贮积症

摘要

美国FDA于2014年2月14日批准BioMarin Pharmaceutical Inc．公司生产的Vimizim（elosulfase alfa）用于治疗IVA型黏多糖贮积症（Mucopolysaccharidosis Type ⅣA，又称A型Morquio综合征）。