人类疾病的基因治疗

摘要

＜正＞ 基因是细胞内遗传物质的功能单位。脱氧核酸（DNA）是基因的物质基础。DNA分子上排列着各种不同基因,构成人体基因组。它携带着细胞内的所有蛋白质的遗传信息,编码支配细胞生长、分化的一切指令。因此,在生命过程中它起着主宰的作用。遗传信息按分子生物学的中心法则传递和表达。即DNA的脱氧核苷酸序列忠实地被拷贝成相应的核苷酸序列信使RNA（mRNA）。这个过程叫做基因转录。然后,再以mRNA为模板翻译成具有相应氨基酸序列的蛋白质,此过程叫做基因翻译。上述转录和翻译过程就是所谓的基因表达。基因表达受多种因素调控,只有在适当的时间和部位表达适当量的蛋白质才能发挥其正常功能作用,