裸DNA治疗研究

摘要

目前基因治疗最简单安全的方法是直接使用裸DNA。为使裸DNA在体内能持久高效表达,人们通过尝试不同的输送方式、研究质粒DNA骨架结构,以及探索裸DNA进入体细胞的机制等,以期找到这个具有潜在药用价值的物质的有效使用方法。目前裸DNA在细胞摄取机制和开发持久高效的表达载体方面上取得了一些进展,这为以后使用裸DNA临床治疗外周疾病和中枢神经系统疾病奠定了基础。