低剂量米非司酮用于子宫肌瘤的术前治疗多中心随机双盲、安慰剂、平行对照研究

摘要

目的评估口服米非司酮（10 mg/d）与安慰剂在手术前治疗子宫肌瘤的临床疗效和安全性。方法本研究为多中心随机双盲、安慰剂、平行对照试验。共入组132例有症状的子宫肌瘤患者, 按随机数字表法随机分为试验组和对照组, 每组各66例。试验组患者口服米非司酮1片/d（剂量为10 mg/片）, 对照组患者口服安慰剂1片/d, 两组均治疗3个月。主要疗效指标为最大肌瘤体积变化率, 次要疗效指标包括闭经率、主观症状和贫血状况改善情况, 安全性评价包括不良事件、辅助检查指标的变化。结果治疗结束时, 试验组最大肌瘤体积变化率为-25.97%（95%CI为-34.79%～-15.95%）, 而对照组为-1.51%（95%CI为-13.03%～11.54%）;试验组治疗前后最大肌瘤体积变化率显著高于对照组, 且试验组与对照组最大肌瘤体积变化率之差为-24.84%（95%CI为-36.56%～-10.94%）, 在95%CI区间内, 远高于本研究设定的10%优效界值的目标。在治疗结束时, 试验组患者的完全闭经率[84% （52/62）]、痛经消除率[98%（61/62）]、月经失血消失率[87% （54/62）]均显著高于对照组（P＆0.05）。治疗结束时, 试验组血红蛋白[（131±13） g/L]、红细胞计数[（4.5±0.4）×1012/L]和血细胞比容（0.39±0.03）均较治疗前显著升高（P均＆0.05）;治疗结束时, 两组患者上述3个指标分别比较均有显著差异（P＆0.01）。试验组治疗结束时血清雌二醇水平显著低于对照组（P＆0.01）, 两组之间FSH和皮质醇水平在治疗前、后分别比较均无显著差异（P＆0.05）。两组之间任何不良事件的整体发生率分别比较均无显著差异（P＆0.05）;腹痛是试验组最常见的不良事件[9%（6/65）], 但与对照组[3% （2/64）]相比, 发生率并未显著增加（P＆0.05）。结论与安慰剂相比, 口服米非司酮10 mg/d缩小子宫肌瘤体积、改善贫血状况的临床疗效明显优于安慰剂, 且无明显不良反应, 可作为子宫肌瘤患者术前的药物治疗。