肝脏基因治疗的研究概况和展望

摘要

1 肝脏基因治疗的应用范围 Ledlcy（1993）认为肝脏基因治疗主要可分为3个方面:①向肝细胞内导入正常基因以代替遗传缺陷性基因功能,这种基因加强作用,主要用于治疗多种遗传性肝功能障碍性疾病。如低密度脂蛋白受体缺乏所致家族性高胆固醇血症、苯丙氨酸羧化酶缺乏所致的苯酮酸尿症、α1抗胰蛋白酶缺乏症以及尿素循环遗传缺陷所致高血氨症等。②用特定的基因导入肝细胞,封闭和干扰某些基因异常表达,或激活