真实世界证据应用于儿科医药产品研发中的挑战及对策研究

摘要

目的:为促进真实世界证据在儿科医药产品研发中的应用提供参考.方法:介绍真实世界证据在欧美国家儿科领域应用的进展情况,分析真实世界证据在儿科医药产品研发中的应用障碍,并提出一系列可行性建议.结果 与结论:真实世界证据已被广泛应用于儿科医药产品研发中,包括评估和验证生物标志物及预后指标、临床试验设计与优化、支持扩大适应证、上市后安全性监测/药物警戒等环节.但仍面临许多障碍,诸如真实世界证据来源与访问受限、真实世界数据标准化分析方法欠缺、儿科关键变量丢失、获得儿科患者知情同意困难等.建议今后应加强数据基础设施建设,扩大通用数据模型应用,开发收集儿科患者纵向数据的方法,提高研究设计的合理性等,以促进真实世界证据在儿科领域的应用.