国外罕见病药物研发激励制度及启示

摘要

药品的可及性是罕见病患者面临的最大问题,罕见病药物的研发与上市越来越受到公众的重视.在欧美等发达国家,通过提升审查的一致性和效率、简化流程和支持罕见疾病研究等策略来刺激更多罕见病药物的研发和上市.在我国新修订的《药品管理法》中,明确了罕见病新药进行优先审评审批,但目前尚未出台配套的制度和指南.文章通过研究国外罕见病药物管理制度及激励措施,并结合我国罕见病药物监管现状,在对比欧美等国经验基础上,提出我国罕见病药物研发的激励措施,为相关制度的出台提供参考.