模拟随机对照试验研究——一种新的用于疗效比较研究的统计分析方法

摘要

目的：本研究旨在通过探索处理混杂因素的手段，创造一种用于观察性数据疗效比较研究的新方法。
　　方法：本方法基于以下原理：针对诊断为同种疾病接受不同治疗的一组患者，采用反复多次模拟随机化分组并根据RCT的统计分析策略进行疗效比较，以拒绝H0的试验频率和不拒绝H0的试验频率之比（odds值）及其95％CI作为判断不同治疗方法间疗效差异的依据。采用计算机模拟的方法获得统计量 odds值的分布。对包含结局变量和混杂因素变量的模拟数据库进行随机化分组，对根据符合方案集分析(PP)策略保留下来的样本进行结局变量比较。重复100次随机化分组，并对每次随机化分组后结局变量进行比较，同时也对混杂因素变量的组间均衡性进行分析。计算100次结局变量比较分析结果中拒绝 H0与不拒绝 H0的比值（即odds值）重复100次odds值的计算过程得到odds值的点估计值及其95%CI。根据样本量（n1=n2=50，100，500和1000）、组间差异的把握度和效应量产生多个模拟数据库，观察分析得到的odds值及其95%CI的一致性和稳定性，同时验证混杂因素在根据PP策略保留下来的样本的组间均衡性情况。
　　结果：①对不同样本量疗效有差异的数据库分析得到的odds值均>1，odds值及其95%CI均随把握度的增加呈上升趋势；②对不同样本量疗效无差异的数据库分析得到的odds值均<1，odds值及其95%CI均随把握度的增加呈下降趋势，二者变化均呈现良好的线性关系；③同时验证样本量相等和不相等的情况下，混杂因素组间均衡的概率均>95%。
　　结论：我们将该方法命名为模拟随机对照研究方法，简称sRCT。运用sRCT对模拟数据库分析得到结果的一致性和稳定性高，实现了在均衡混杂因素的基础上，创建的一种用于观察性数据疗效比较研究的新方法。

目录

封面

声明

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英文摘要

前言

1 背景

2 循证医学

3 疗效比较研究

方法

1 设计原理

2 技术路线

2.1 模拟数据库的创建

2.2 模拟随机化分组

2.3 统计学分析

3 实例

3.1 研究目的

3.2 GDM诊断标准

3.3 研究对象

3.4 统计方法

3.5 混杂因素均衡性比较

3.6 新生儿出生体重差异比较

3.7 巨大儿发生率差异比较

结果

1 模拟数据库结果

1.1 模拟数据库的基本情况

1.2 odds值及其95%CI

2 实例部分结果

2. 1一般情况

2.2 混杂因素均衡性

2.3 odds值及其95%CI

讨论

小结

致谢

参考文献

附录

综述

攻读硕士学位期间发表的学术论文

新疆医科大学硕士研究生学位论文导师评阅表