单中心真性红细胞增多症816例生存现状及预后分析

摘要

目的分析中国真性红细胞增多症（PV）患者生存现状和不良预后的危险因素,以及治疗对预后的影响。方法回顾性分析自1983年8月至2013年6月于中国医学科学院北京协和医学院血液病医院就诊的816例PV患者资料,其中诊断PV最早时间为1968年12月。与年龄、性别、年度匹配的健康中国人的生存情况对比,计算816例PV患者标准死亡比（SMR）;应用Cox多因素分析的方法对影响PV生存的危险因素进行研究,建立符合我国PV特点的预后模型;研究不同治疗对PV预后的影响;分析JAK2 V617F基因突变负荷（V617F%）与临床特征的相关性。结果 816例PV患者中位随访时间为6（1~42）年。其中预计的10、15和20年生存率分别为89.50%、76.70%和64.70%。与健康中国人对比,PV患者的SMR为17.40（95%CI:13.71~21.78）。Cox多因素分析显示诊断PV时高白细胞（HR=3.10,95%CI:1.47~6.53,P=0.003）、高年龄（HR=2.89,95%CI:1.84~4.53,P＜0.001）、血栓栓塞史（HR=2.66,95%CI:1.65~4.29,P＜0.001）是影响PV预后不良的危险因素。根据高年龄、高白细胞和血栓栓塞史的HR值权重分别为1分,将PV患者分为低危组（0分,中位生存时间未能得出）、中危1组[1分,中位生存时间为33.10（28.20~38.00）年]、中危2组[2分,中位生存时间为23.00（16.08~29.92）年]和高危组[3分,中位生存时间为13.00（10.58~15.42）年],高危组死亡的危险是低危组患者的5.37倍。不同治疗组的PV患者预计的10、20年无骨髓纤维化生存率分别为:干扰素α（IFN-α）治疗组89.50%、79.60%,羟基脲治疗组73.80%、43.50%,32P/烷化剂治疗组82.20%和71.40%,无降细胞治疗组80.00%、38.20%,Kaplan-Meier分析显示IFN-α治疗组的无骨髓纤维化生存率较高（Log-rank=9.79,P=0.020）。V617F%≥50%的PV患者发生骨髓纤维化的比率较高（P＜0.001）。结论 PV患者的生存明显差于健康中国人。高白细胞、高年龄、血栓栓塞是影响PV不良预后的危险因素。IFN-α可能通过降低V617F%,减低PV后骨髓纤维化发生的风险。