抗肌萎缩蛋白小基因对Duchenne肌营养不良病理改变的治疗作用

摘要

目的 探讨Duchenne肌营养不良 （DMD）的病理变化和治疗方法。方法 采用重组腺相关病毒载体 （rAAV）介导的人抗肌萎缩蛋白小基因 （SMCKA3999）观察DMD的病理改变和治疗作用。将抗肌萎缩蛋白小基因SMCKA3999克隆至rAAV并包装成rAAVSMCKA3999病毒 ,将 5× 10 9病毒颗粒分多点注射于DMD模型鼠mdx腓肠肌 ,4个月后取局部肌组织 ,分别采用免疫荧光、埃文斯氏蓝染料、电镜等方法 ,观察rAAVSMCKA3999对DMD病理改变的治疗作用。结果 rAAVSMCKA3999有效稳定表达并使肌膜缺失的抗肌萎缩蛋白恢复 ,明显改善DMD肌肉病理改变。结论 rAAVSMCKA3999能显著改善mdx小鼠骨骼肌病理变化 ,有希望成为Duchenne肌营养不良有效的生物治疗药物