基因组编辑技术的发展及其在基因治疗研究中的应用

摘要

基因组编辑技术是指在基因组的特定位点进行序列修改的技术,对于基因功能的研究、基因组学的研究、精准基因治疗都具有重要的意义.本文综述了三代基因编辑技术锌指核酸酶、转录激活因子样核酸酶以及CRISPR/Cas9系统的原理、特点以及应用,并比较了三个技术之间的相同点和差异,以及应用的优劣势.最后,列举了基因组编辑技术在基因治疗研究中的应用举例.