儿童再生障碍性贫血的规范诊治现状及研究进展

摘要

再生障碍性贫血(再障)是儿童期严重的血液病之一,诊断和治疗较为困难,尤其是重型再障预后较差.我国属于再障高发地区,必须引起足够的重视.目前已经明确,T淋巴细胞"免疫介导"是再障的主要发病机制,由于T淋巴细胞功能异常,而导致骨髓造血干细胞受到抑制.成功的异基因造血干细胞移植虽能根治再障,但受到供体来源困难、医疗费用昂贵、治疗难度大和医疗风险高等限制,国内难以广泛开展.近年来,根据再障免疫介导致病机制所开展的免疫抑制治疗已经获得较为满意的疗效,是无合适供体进行造血干细胞移植的重型和难治型再障的最佳替代疗法.文章对有关再障发病机制的研究进展、诊断与分型标准、鉴别诊断要点、治疗原则与治疗方法以及疗效评价标准等进行简要介绍.