国外孤儿药研发激励机制对我国的伦理启示

摘要

中国罕见病患者数量众多,大多数患者面临着无药可治,境外有药、境内无药等问题。梳理了美国与欧盟的孤儿药激励政策,包括孤儿药立法与设置专门的管理机构,孤儿药资格认定,研发过程中政府提供资助、税收减免以及协议援助等,审批过程中提供加速上市通道,流通阶段给予市场独占期、优先审评劵等激励措施;并且探究了非营利组织在孤儿药研发中的激励措施,包括提供资金支持、临床研究等。从保障罕见病患者生命权与健康权、用药公平性与可及性以及临床试验中受试者知情权与隐私权的视角出发,为健全与完善中国孤儿药研发激励机制提供参考。