治疗成人β-地中海贫血新药:luspatercept

摘要

luspatercept(Lus)是一种促红细胞成熟剂,可促进晚期红细胞成熟。Lus由新基公司和Acceleron制药公司共同研发,2019年10月被美国食品和药物管理局批准用于红细胞输血依赖型β-地中海贫血成人患者的治疗。临床试验表明,Lus能有效降低β-地中海贫血成人患者的输血负荷,其常见的不良事件为头痛、骨痛或关节痛、头晕、高血压和高尿酸血症。