反义核酸对β—地中海贫血基因（IVS—2—654 C→T）剪接缺陷抑制作用的研究

摘要

应用体外转录和体外剪接系统，以体外转录产生的特异性反应ＲＮＡ封闭ＩＶＳ－２－６５４→Ｔ突变基因中３‘隐匿剪接位点和５’异常剪接位点，使之失去活性，以减少异常加工的ｍＲＮＡ，且部分恢复了正常剪接途径，其正常剪接ｍＲＮＡ的水平从处理前的０．２５上升到处理后的０．４６－０．６１。研究结果提示了应用反义核酸临床治疗β－地贫（ＩＶＳ－２－６５４ Ｃ→Ｔ突变）的可能性。