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阳离子核酸药物载体心血管毒性的评价

摘要

基因治疗是人类疾病治疗史上的一次革命,在肿瘤治疗中表现出良好的应用前景,成功的基因治疗依赖于有效的基因传输载体.阳离子聚合物聚乙烯亚胺(polyethylenimine,PEI)由于具有较高的转染效率,一直是基因载体研究的热点.但由于PEI的转染效率与分子量成正相关,因而功能化修饰小分子量的PEI是实现高效低毒转基因载体的有效方法.

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